研究提供了有利於1型糖尿病新療法的初步證據。信用:uux.cn/細胞報告醫學(2023)。DOI:10.1016/j . xcrm . 23101261
（神秘的地球uux.cn）據芝加哥大學醫學中心：1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，導致身體的免疫係統攻擊並破壞胰腺中產生胰島素的β細胞。1型糖尿病的傳統治療主要包括用注射來替代缺失的胰島素，這雖然有效，但是昂貴且麻煩。
由芝加哥大學醫學和印第安納大學的研究人員領導的一項發表在《細胞報告醫學》上的新研究表明，現有藥物可以重新用於治療1型糖尿病，可能會減少對胰島素作為唯一治療方法的依賴。這項研究名為“抑製多胺生物合成保護1型糖尿病患者的β細胞功能”
這項研究集中在一種被稱為α-二氟甲基鳥氨酸(DFMO)的藥物上，這種藥物可以抑製一種在細胞代謝中起關鍵作用的酶。最新的翻譯成果是多年研究的結晶。2010年，當通訊作者Raghu Mirmira(醫學博士)在印第安納大學時，他和他的實驗室對培養的β細胞進行了基礎生物化學實驗。
他們發現，抑製DFMO改變的代謝途徑有助於保護β細胞免受環境因素的影響，這暗示了在被診斷為1型糖尿病的患者中保留甚至恢複這些重要細胞的可能性。
研究人員在臨床前證實了他們在斑馬魚和小鼠中的觀察結果，然後高級作者Linda DiMeglio，MD，MPH，印第安納大學醫學院的Edwin Letzter兒科教授和Riley Children's Health的兒科內分泌學家啟動了一項臨床試驗，以評估該藥物在1型糖尿病患者中的安全性和耐受性。試驗結果表明，該藥物對1型糖尿病患者是安全的，並可以通過保護β細胞來幫助保持胰島素水平穩定。
“作為一名醫學科學家，這是我們一直努力的事情——在細胞中發現非常基礎的東西，並找到一種方法將其引入臨床，”米爾米拉說，他現在是醫學教授和UChicago Medicine的內分泌學家。"這無疑強調了支持基礎科學研究的重要性."
DiMeglio說:“經過漫長的旅程後，見證試點試驗的有希望的結果真是令人激動，我們很高興能繼續我們有意義的合作。”。
重要的是，自1990年以來，DFMO已經被FDA批準為治療非洲昏睡病的高劑量注射劑，並在2020年緩解後獲得神經母細胞瘤維持治療的突破性治療指定。現有的監管批準可能有助於其在1型糖尿病中的應用，節省精力和費用，並使患者更快獲得治療。
“對於一種已經被批準用於其他適應症的藥物，一旦你有可靠的安全性和有效性的臨床證據，批準時間可能是幾年而不是幾十年，”Mirmira說。“使用DFMO的一種新製劑作為丸劑，使患者可以口服，而不需要定期注射，並且它具有非常有利的副作用。“令人興奮的是，我們有一種藥物，它的效果不同於我們對這種疾病的所有其他治療方法。”
為了跟進最近發表的結果，第一位和共同通訊作者Emily K. Sims，醫學博士，印第安納大學醫學院兒科副教授，賴利兒童健康中心的兒科內分泌學家，發起了一項多中心臨床試驗，以收集關於DFMO作為1型糖尿病治療的有效性的更強有力的數據。
“根據我們有希望的早期發現，我們希望DFMO，可能作為聯合治療的一部分，可以提供潛在的好處，以保護新近發病的1型糖尿病患者的胰島素分泌，並最終在那些有患病風險的人身上進行測試，”Sims說。
Mirmira說:“一個新的時代正在到來，我們正在考慮使用不同類型的藥物和靶點來改變疾病的新方法，這些藥物和靶點是我們在1型糖尿病治療中沒有想到的。”
